하지만 지금껏 개발된 유전자 세포치료제의 가격이 월등히 높다는 점, 그리고 생산의 어려움 등이 한계로 지적되고 있는 상황.

 

지난 4월 29일부터 5월 2일까지 워싱턴 D.C에서 개최된 '미국 유전자 세포치료제 학회(ASGCT)'에서는 CAR-T, NK 세포, 유전자 편집 기술이 접목된 치료제들이 높은 관심을 받았다. 그리고 앞으로 이들의 개발을 용이하게 하는 신기술이 논의됐다.

 

유전자의약 이노베이션센터의 `ASGCT 참관기`에 따르면, 2017년 유전자치료제인 '킴리아', '예스카다', '럭스티나'의 FDA 승인, 그리고 2018년 EU 승인을 계기로 많은 연구자 및 기업들이 유전자치료제에 집중적인 관심을 보이고 있다.

 

이러한 환경을 반영하듯, ASGCT에는 전 세계에서 1,000여 개의 초록이 접수됐다. 이중 `CAR-T 치료제`가 세포유전자치료제(ex-vivo) 분야에서 가장 많은 비중을 차지했다.

 

CAR-T 연구의 경우, 혈액암을 표지하는 단백질인 CD19, CD20, CD22, CD30, CD33, GD2 등의 항원을 이용하는 연구가 활발했다.

 

이미 많은 전문가들이 CAR-T 치료제의 잠재력을 높이 평가하고 있다. 아직은 혈액암에 한정돼 있지만, 질병의 목적에 따라 다양하게 진화시켜 접근할 수 있을 것이란 전망이다.

 

그러나 CAR-T 치료제의 효과는 아직까지 혈액암에 국한돼 있으며, 암 환자 숫자의 90% 이상에 해당하는 고형암(Solid Tumor)에서는 인상적인 결과를 보여주지 못하고 있다. 이밖에도 생산방법과 고가 비용도 해결해야한다.

 

이에 연구자들은 CAR-T 치료제의 높은 가격은 타가 혹은 off-the-shelf(기성품)으로 제조해 단가를 낮추는 방법을 고민중이다.

 

유전자의약 이노베이션센터 김지영 박사는 "고형암을 대상으로 하는 CAR-T와 off-the-shelf CAR-T 개발이 점차 활발해지고 있다. 앞으로 난치성 고형암 CAR-T 치료제와 가격이 저렴해진 off-the-shelf CAR-T 치료제의 출시도 기대할 수 있을 것"이라고 바라봤다.

 

이런 가운데 이번 학회에서는 `Adeno-associated Virus(AAV)`가 화제였다. AVV는 유전자 재조합(조작)에 사용되는 항암바이러스의 일종으로, 종양선택성(tumor selectivity)과 환자의 면역기능에(Immune function) 도움이 된다.

 

AAV는 20년 이상 임상시험에 사용돼 왔으며, Vector 관련 이상반응(Adverse Event)이 거의 없는 것으로 보고돼 우수한 안전성을 자랑한다. 2015년 '임리직'의 FDA 승인 이후, 항암 바이러스(Oncolytic Virus)에 대한 관심과 연구가 증폭했다.

 

재조합 AAV 벡터는 삽입 돌연변이의 위험을 최소화하는 에피솜(episome) 형태다. 생체 내에서 장기간 지속적으로 유전자를 발현할 수 있는 장점 때문에 유전자치료 툴(Tool)로 각광받고 있다.

 

실제로 대부분의 유전자치료제 연구는 AAV를 사용하고 있었으며, 이중 혈청형(Serotype) AAV8과 AAV9의 경우 신경계, 간, 심장, 근육 등으로 전달 효율이 우수한 것으로 알려졌다.

 

ASGCT 2019에서 확인한 바에 의하면, 유전자치료제 개발 중에 가장 많은 타깃 질환은 '신경계 질환'이었으며, 그 다음으로는 '대사질환(Metabolism Disorder)'이 차지했다.

 

그렇지만 역시 유전자 세포치료제는 '가격'에 대한 해결책이 필요했다. 한 예로 럭스터나는 1회 약가가 약 9억 4천만 원으로 환자의 접근성 문제가 있다.

 

유전자의약 이노베이션센터 강문경 연구원은 "환자를 대상으로 한 유전자치료의 비용을 현실화하기 위해서는 고역가의 바이러스 생산이 필수적이다. 이를 위한 고역가의 바이러스 생산 뿐 아니라 비용과 노동력을 절감할 수 있는 AAV와 렌티바이러스(Lentivirus)의 공정 개발 그리고 정확한 분석기법 개발 등이 제안되고 있다"고 설명했다.